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基因编辑被普遍认为是当下和未来最关键和最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术突破了以往基因治疗的一系列局限性。适应症方面,它不仅可以用于罕见病也可以用于难治的常见病;生产工艺和成本方面,它无需病毒和细胞,所有组分均可大规模工业化合成,不存在由于价格昂贵导致患者无法负担的情况;疗效和医疗费用方面,它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力,大大便利患者的同时,可以在总医疗费用上为患者和医保大幅节省开支。 这些巨大的优势使得基于非病毒载体的体内基因编辑成为全球最具市场和
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